NHS Англии и Biogen договорились об условиях обеспечения нусинерсеном – в Украине препарат по-прежнему не зарегистрирован

Национальная служба здравоохранения (National Health Service — NHS) Англии после заключения сделки с производителем предоставит всем пациентам с редким генетическим заболеванием – спинальной мышечной атрофией (СМА), многообещающий новый препарат, способный продлить их жизнь. Ранее сообщалось, что об обеспечении нусинерсеном всех нуждающихся договорились также и в Польше.

СМА называют генерическим убийцей № 1 малышей, не достигших 2-летнего возраста. Spinraza (нусинерсен) от компании Biogen является первым лекарственным средством, нацеленным на первопричину СМА. Согласно результатам клинического исследования при применении нусинерсена у некоторых пациентов с ранним (в младенчестве) началом СМА (тип 1) не только останавливалось прогрессирование заболевания, но и появлялись некоторые новые моторные навыки: 22% смогли полностью контролировать положение головы, 10% — переворачиваться в положении лежа, 8% — садиться, 1% — вставать. В Англии и Уэльсе от 600 до 1200 детей и взрослых в настоящее время живут с этим заболеванием.

NHS Англии при поддержке Национального института здоровья и качества медицинской помощи (National Institute for Health and Clinical Excellence — NICE) заключила сделку с Biogen, планируя обеспечить препаратом всех нуждающихся в нем. Саймон Стивенс (Simon Stevens), исполнительный директор NHS Англии, отметил: «В настоящее время NHS заключила одну из наиболее всеобъемлющих сделок в мире с возможностью впоследствии оценить реальные доказательства ее долгосрочных преимуществ”. Он обратился также к другим фармацевтическим компаниям с призывом проявлять подобную гибкость в переговорах, «чтобы принести пользу пациентам, налогоплательщикам и даже самим себе».

Ранее NICE не мог рекомендовать препарат нусинерсена для рутинного использования из-за неопределенности относительно его долгосрочной эффективности при высокой стоимости. Соглашение, которое было достигнуто между NHS и Biogen, – об управляемом доступе, означающее, что NHS будет финансировать лечение в течение ограниченного периода времени, с целью собрать дополнительные данные об его эффективности. По окончании согласованного периода NICE сможет официально одобрить применение нусинерсена определенными категориями пациентов с последующей публикацией окончательного руководства.

Biogen предоставит лечение немедленно детям раннего возраста и пациентам со значительной выраженностью симптомов (СМА типа 1), а NHS Англии выделит необходимое финансирование. Детей постарше и молодых людей с менее выраженными симптомами (СМА типов 2 и 3) начнут обеспечивать немного позже, предположительно, через несколько недель.

Таким образом, данное соглашение – одно из наиболее всеобъемлющих, так как предусматривает обеспечение всех пациентов с данным диагнозом (СМА типов 1, 2, 3a и 3b). Это также одно из самых полных предложений в мире, означающее, что все соответствующие пациенты с СМА (СМА 1, 2, 3a и 3b типов), включая взрослых, смогут получить пользу от этого лечения.

«Сегодняшнее событие демонстрирует, что там, где компании проявляют надлежащую гибкость, можно найти способ предоставления важных методов лечения пациентам таким образом, чтобы это было экономически эффективным для NHS и налогоплательщиков», – отметил Майндерт Бойсен (Meindert Boysen), директор Центра оценки технологий здравоохранения в NICE.

По сообщению компании Biogen, более 7500 человек проходят лечение с помощью нусинерсена по всему миру в более чем 40 странах в рамках Программы расширенного доступа (Expanded Access Program), клинических до- и постмаркетинговых исследований. Права на Spinraza компания приобрела у Ionis Pharmaceuticals, Inc., проведя затем совместную программу, позволившую пройти путь от первого применения у человека до первого разрешения на маркетинг в течение 5 лет.

В декабре 2018 г. родители детей, больных СМА в Украине, опубликовали петицию (№ 22/049113-еп) в адрес Президента с просьбой зарегистрировать в стране указанный препарат. С указанным обращением выступили родители более двух сотен наших маленьких сограждан. Обычно без лечения дети со СМА типа 1 не доживают до 2 лет, а со СМА типа 2 – до 16 лет. За 2018 г., по данным украинского сообщества родителей детей, больных СМА, вследствие этого заболевания умерло 6 детей. Петиция набрала 25 426 голосов из 25 тыс. необходимых и была рассмотрена Президентом. Однако по прошествии 3 месяцев с момента завершения голосования за петицию, каких-либо шагов к регистрации данного препарата предпринято не было.

В отличие от слюноотсосов, кислородных концентраторов и пульсоксиметров, которые также должны быть в каждой семье ребенка со СМА, препарат нусинерсена не в состоянии приобрести ни один фонд. По данным польской ассоциации пациентов, 1 доза препарата стоит 90 тыс. евро. Следовательно, 4 нагрузочные дозы обойдутся в 360 тыс., а продолжение терапии в течение каждого последующего года – 270 тыс. евро (итого – 900 тыс. евро за 3 года). И.о. министра здравоохранения Украины, как отмечено на сайте украинского сообщества, оперировала цифрами, согласно которым стоимость 3-летнего курса лечения – около 1,2 млн евро. 200 млн евро на 3 года для 200 пациентов, – в ежегодном выражении это составит 109% от объема аптечного возмещения и около 18,5% – от объема госпитальных поставок в Украине.

По материалам www.england.nhs.uk; www.biogen.com; csma.org.ua

На снимке: Юра – третий ребенок со СМА у пары львовян (csma.org.ua)

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!