FDA схвалило препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) видало компанії «Takeda Pharmaceuticals U.S.A. Inc.» дозвіл на маркетинг Adzynma — 1-го рекомбінантного (генно-інженерного) білкового продукту, призначеного для профілактичної або ферментної замісної терапії (ФЗТ) у дорослих і дітей із вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (вTTП), рідкісним та небезпечним для життя порушенням згортання крові.

Дуже рідкісне аутосомно-рецесивне порушення згортання крові, яке називається вTTП, спричинене патологічною мутацією гена ADAMTS13, який відповідає за вироблення ферменту, який також має назву ADAMTS13, який регулює згортання крові. Дефіцит цього ферменту призводить до утворення тромбів у дрібних кровоносних судинах по всьому тілу. За оцінками, вTTП вражає менше 1 тис. осіб у США. Симптоми зазвичай розвиваються в дитинстві або в ранньому дитинстві, але в деяких випадках — у дорослому віці, й можуть вперше проявитися під час вагітності. В осіб з вTTП можуть виявляти сильні епізоди кровотечі, інсульти та пошкодження життєво важливих органів. Якщо хворобу не лікувати, вона може призвести до летального наслідку. Терапія вTTП зазвичай включає профілактичне лікування на основі плазми крові.

Очищена рекомбінантна форма ферменту ADAMTS13 працює, забезпечуючи заміну дефіцитного ферменту у пацієнтів із вTTП. Для профілактичного лікування новий препарат призначатимуть, щоб знизити ризик розвитку симптомів захворювання. Продукт також можна призначати в якості ФЗТ у разі розвитку захворювання. Препарат вводиться внутрішньовенно 1 раз на 2 тиж у разі профілактики і 1 раз на добу при ФЗТ.

Найпоширеніші побічні ефекти, пов’язані з новим ферментом, включають головний біль, діарею, мігрень, біль у животі, нудоту, інфекцію верхніх дихальних шляхів, запаморочення та блювання.

Під час розгляду заяві надано ваучер на пріоритетну перевірку в разі лікування рідкісних дитячих захворювань (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher), а також статуси пріоритетної перевірки, швидкої перевірки та орфанної терапії.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!