Подвійна війна орфанних пацієнтів в Україні: проблеми та шляхи їх вирішення

Орфанні (рідкісні) захворювання дуже різноманітні. Більшість з них є генетичними і інколи невиліковними. В Україні близько 5% населення має такий діагноз. У разі можливості лікування таких пацієнтів цей процес є пожиттєвим та дороговартісним. Однак при належному рівні лікування пацієнти з орфанними хворобами жодним чином не відрізняються від звичайних людей. Для обговорення питань забезпечення таких пацієнтів необхідною медичною допомогою та ліками 27 лютого громадська спілка «Орфанні захворювання України» провела масштабну панельну дискусію «ПОДВІЙНА ВІЙНА: європейський вектор України в сфері забезпечення та підтримки пацієнтів з рідкісними захворюваннями в умовах повномасштабної війни».

Модераторами заходу виступили Тетяна Кулеша, голова ради громадської спілки «Орфанні захворювання України», та Олена Філінюк, старший технічний радник з питань фармацевтичного врядування і фінансування SAFEMed.

ДЕРЖАВНА ПОЛІТИКА

Перша дискусійна панель була присвячена державній політиці забезпечення пацієнтів з рідкісними захворюваннями в Україні та європейських країнах.

Ірина Кондратова, заступниця голови Національної служби здоров’я України (НСЗУ), зазначила, що згідно зі статистикою з електронної системи охорони здоров’я (ЕСОЗ), у 2021 р. в Україні зареєстровано 571 026 орфанних хворих, а у 2023 р. — 1 828 421. Вона також зауважила, що державна політика має ґрунтуватися на аналізі даних, зокрема щодо поширеності захворювання, дійсності віднесення діагнозів, які встановлюються лікарями, до орфанних захворювань тощо. Це є важливим елементом аналізу, адже на основі таких даних у майбутньому ухвалюватимуться рішення щодо фінансування, зокрема щодо закупівлі ліків.

Де починаються орфанні захворювання? За словами доповідачки, ¾ всіх орфанних захворювань є генетично зумовленими, а 70% виявляються саме в дитинстві. Окрім того, близько 3 хибних діагнозів отримують пацієнти з орфанними хворобами перед тим, як отримати доказово підтверджений, та більше 90% всіх хвороб цієї групи на сьогодні не мають схваленого лікування.

В Україні функціонує система неонатального скринінгу. Це інструмент, який допомагає знизити рівень дитячої інвалідності та смертності. У 2023 р. проведено понад 200 тис. досліджень 147 170 немовлятам. Окрім того, надавачі отримали за проведені дослідження 103,8 млн грн. У неонатальний скринінг включено 21 дослідження. Також минулого року 36 836 немовлят отримали медичну допомогу за пакетом послуг, який входить до Програми медичних гарантій (ПМГ) «Медична допомога новонародженим у складних неонатальних випадках». У 2024 р. 90 надавачів уклали договір за вказаним пакетом послуг. 1,56 млрд грн оплатила НСЗУ медичним закладам за надані послуги у 2023 р.

Після того як новонароджені діти отримали діагноз «орфанне захворювання», вони мають пройти реабілітацію. У ПМГ для цього передбачено пакет «Медична реабілітація немовлят, які народилися передчасно та/або хворими, протягом перших трьох років життя». У 2023 р. НСЗУ виплатила надавачам за вказаним пакетом понад 150 млн грн, а у 2024 р. 131 медичний заклад уклав договір із НСЗУ на надання послуг за цим пакетом. Ще є окремі пакети реабілітації у стаціонарних та амбулаторних умовах для дітей та дорослих. За минулий рік НСЗУ виплатила 1,5 млрд грн за такими пакетами. У 2024 р. 467 закладів уклали з НСЗУ договір на надання послуг за відповідними пакетами.

Щодо паліативної допомоги слід зазначити, що минулого року 152 167 дорослих і дітей отримали паліативну допомогу: стаціонарну — 83 945, з них 2543 дітей, та мобільну — 81 923, з них 4404 дитини. За послуги зі стаціонарної та мобільної паліативної допомоги НСЗУ виплатила 3 млрд грн. У 2024 р. 1329 закладів уклали договір на пакети з паліативної допомоги.

Сергій Дубров, перший заступник міністра охорони здоров’я, зауважив, що близько 75% орфанних пацієнтів залишаються в Україні, тому держава має забезпечити їм належний рівень надання медичної допомоги. Він також зауважив, що в країні діє механізм закупівлі ліків за договорами керованого доступу (ДКД). Закупівлі ліків для лікування спінальної м’язової атрофії є одним із прикладів забезпечення орфанних пацієнтів необхідними препаратами. На переконання С. Дуброва, держава і громадські організації мають діяти спільно для реалізації політики доступу до якісної медичної допомоги для пацієнтів з орфанними захворюваннями.

Ізабель Візелер-Ліма, депутатка Європейського парламенту, розповіла про механізми, які створені на рівні Європейського Союзу задля допомоги орфанним пацієнтам. Од­нією із важливих ініціатив було створення плану заходів щодо орфанних захворювань, який запущено ще у 2009 р. Європейською комісією. Він має на меті зміцнення співпраці між державами — членами ЄС у цій сфері та зосередження на дослідженнях, діагностиці, лікуванні та медичній допомозі.

Головним досягненням плану є створення європейської мережі референтних центрів, що спеціалізуються на лікуванні орфанних захворювань та об’єднують фахівців охорони здоров’я різних європейських країн, які обмінюються знаннями та досвідом. Фінансування виділяється на відповідні дослідження орфанних захворювань, поліпшення координації між країнами ЄС у цій сфері та для поліпшення обізнаності населення, пацієнтів та фахівців охорони здоров’я щодо цієї категорії захворювань. Кінцевою метою є забезпечення доступу до лікування для всіх орфанних пацієнтів та особливо для тих, які мають специфічні потреби, а також забезпечення доступу до фармацевтичного лікування.

Програма EU4Health створена державами — членами ЄС для щорічного фінансування низки пріоритетних напрямків в охороні здоров’я ЄС та країнах-членах. Фінансування програми до 2027 р. становить 5,3 млрд євро. Ця програма охоплює низку напрямів, серед яких:

• профілактика захворювань та зміцнення здоров’я,
• забезпечення доступу до ліків, медичних виробів та товарів,
• посилення системи медичних даних, цифрових інструментів та послуг, цифрова трансформація охорони здоров’я,
• покращення доступу до медичної допомоги тощо.

МЕДИЧНА ДОПОМОГА ОРФАННИМ ПАЦІЄНТАМ ПІД ЧАС ВІЙНИ

Друга панельна дискусія була присвячена питанням забезпечення лікуванням та допомогою під час війни пацієнтів з рідкісними захворюваннями в Україні та Європі.

Едем Адаманов, генеральний директор державного підприємства «Медичні закупівлі України» (далі — МЗУ), зазначив, що всі ліки для орфанних пацієнтів, які входять до номенклатур для централізованої закупівлі, закуповуються на рік у загальному обсязі до 600 млн грн. За минулий рік ця сума становила трохи більше 550 млн грн. Разом з тим у 2022 р. МЗУ уклало ДКД на закупівлю 9 позицій ліків для терапії таких хвороб, як мукополісахаридоз, хвороба Гоше, хвороба Помпе, спінальна м’язова атрофія, первинні імунодефіцити. У 2023 р. укладено лише 1 ДКД на закупівлю лікарського засобу для лікування хвороби Гоше. У 2024 р. МЗУ може укладати трирічні ДКД.

Що стосується правового регулювання закупівель із застосуванням механізму ДКД, то 31.12.2023 р. втратила чинність норма Закону України «Про публічні закупівлі», яка дозволяла здійснювати закупівлі оригінальних (інноваційних) ліків за відповідним механізмом. Для того щоб продовжити закупівлі за цим механізмом, у Верховній Раді України зареєстровано проєкт закону від 27.06.2023 р. № 9428 «Про внесення змін до Закону України «Про публічні закупівлі» щодо ДКД (наразі документ очікує на розгляд Парламентом), а також необхідна нова редакція Закону України «Про публічні закупівлі», в якому буде унормовано закупівлі оригінальних (інноваційних) ліків за ДКД (наразі проєкт закону перебуває на розгляді в комітетах Парламенту).

Сергій Чернишук, медичний директор НДСЛ «Охматдит», повідомив, що лікарня займалася лікуванням орфанних пацієнтів ще з 2008 р. Увесь час цей напрямок надання допомоги розвивався, навіть під час повномасштабного вторгнення рф. Важлива подія, яка сталася у 2022 р., — це старт роботи лабораторії неонатального скринінгу на базі лікарні. Це вкрай важливо, адже головним критерієм успішності лікування таких складних захворювань, як орфанні, є вчасне їх виявлення. За неповні 2 роки завдяки роботі лабораторії вдалося виявити на ранніх стадіях більше ніж 150 рідкісних хвороб і відповідно спланувати та призначити потрібне лікування там, де це можливо.

Завдяки співпраці з іноземними партнерами створено хаб, який допомагає українцям, що виїхали за кордон у зв’язку з вій­ною, отримати необхідну їм медичну допомогу не тільки в країнах ЄС, але й США, Канаді, а також в Україні. Наразі цей хаб працює на базі НДСЛ «Охматдит», але початково був у Барселоні (Іспанія). Під час воєнного стану продовжується освітня робота для фахівців охорони здоров’я, аби вони могли надавати медичну допомогу орфанним пацієнтам на належному рівні.

Ганна Бойка, менеджерка програми по Україні Європейської організації з рідкісних захворювань (EURORDIS), зазначила, що ця організація — це неурядовий альянс пацієнтських організацій, який представляє 988 організацій пацієнтів з рідкісними захворюваннями в 74 країнах. З початком війни EURORDIS мала на меті об’єднати та координувати потреби пацієнтів як в Україні, так і за кордоном. Тому робота проводилася за двома основ­ними напрямками: підтримка пацієнтів, які залишалися в Україні, та активація діяльності всіх пацієнтських організацій в Європі для допомоги українцям.

Організація створила віртуальний центр з орфанних захворювань, який приймав запити від українців, які переїжджали за кордон або шукали можливість там лікуватися. Перший такий центр був на базі Барселонської дитячої лікарні, потім його перенесли на базу Охматдиту. Віртуальний центр з рідкісних захворювань продовжує приймати запити від пацієнтів та надавати їм потрібну допомогу.

Євген Гончар, начальник відділу з питань формування політики у сфері програми медичних гарантій та медичного забезпечення МОЗ України, зазначив, що медична евакуація за кордон може застосовуватися майже для всіх пацієнтів. Система медичної евакуації працює таким чином: лікарня подає заявку, яка розміщується на спеціальній платформі. Якщо є лікарня в країнах ЄС, яка готова прийняти на лікування орфанного пацієнта, вона дає відповідь, і пацієнта евакуюють. Однак наразі здебільшого пріоритетом зарубіжних лікарень є евакуація поранених військових.

ОЦІНКА МЕДИЧНИХ ТЕХНОЛОГІЙ ТА ДКД ДЛЯ ОРФАННИХ ЛІКІВ

Третя панельна дискусія була присвячена питанням оцінки медичних технологій (ОМТ), ДКД для орфанних препаратів в Україні та Європі, а також застосуванню новітньої терапії в Україні для лікування рідкісних захворювань як механізм повернення українських пацієнтів додому.

Оксана Дмитрієва, заступниця голови Комітету Верхов­ної Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування, голова підкомітету з питань сучасних медичних технологій та розвитку трансплантології, зазначила, що ефективна реалізація державної політики щодо орфанних захворювань може відбутися тоді, коли буде достовірна статистика таких пацієнтів, тобто має бути створено реєстр орфанних пацієнтів. Він міститиме дані щодо того, які ліки призначено пацієнту, як вони впливають на його здоров’я, де він територіально перебуває тощо. Доповідачка наголосила, що до орфанних пацієнтів має застосовуватися індивідуальний підхід, тому державна політика не має ґрунтуватися на загальних для всіх правилах. Також вона звернула увагу на випадки, коли необхідний для лікування препарат не зареєстрований в Україні, однак зареєстрований та пройшов ОМТ у ЄС, США тощо. На її думку, якщо цей препарат вже пройшов усі необхідні процедури та отримав позитивні висновки для застосування в лікуванні, його можна було б на підставі цих результатів зареєструвати в Україні, почати закуповувати та лікувати пацієнтів. Тобто пропонується скоротити процедуру ОМТ або ж не проводити взагалі, коли той чи інший лікарський засіб вже пройшов її та має всі потрібні результати.

Ореста Піняжко, директорка Департаменту оцінки медичних технологій ДП «Державний експертний центр МОЗ України» (ДЕЦ), зазначила, що МОЗ у виняткових випадках може надати дозвіл на проведення скороченої процедури ОМТ, але коли є всі необхідні для цього критерії (наприклад економічна доцільність, позитивний вплив на здоров’я пацієнтів тощо). Також доповідачка нагадала, що наразі триває громадське обговорення проєкту постанови КМУ «Про внесення зміни до пункту 6 Порядку проведення державної оцінки медичних технологій». Метою проєкту є адаптація Національного переліку основних лікарських засобів (Нацперелік) до Базового переліку основних лікарських засобів, рекомендованого ВООЗ. Тобто ті ліки, які попередньо були включені до Базового переліку, за необхідності включення їх до Нацпереліку не проходитимуть державну ОМТ, адже вже її пройшли.

Дмитро Алешко, керуючий партнер юридичної фірми Legal Alliance, висловив свої пропозиції щодо шляхів удосконалення системи ДКД в Україні. Але першочергово доповідач звернув увагу на визначення ДКД у ЄС. Це домовленості між компаніями та платниками в галузі охорони здоров’я, що дозволяють покривати вартість нових лікарських засобів, водночас враховуючи невизначеність щодо їх фінансового впливу чи (клінічної) ефективності.

Які ж проблемні питання на сьогодні є щодо ДКД? По-перше, це використання МОЗ лише фінансових ДКД (постанова КМУ від 27.01.2021 р. № 61, що дозволяє використання трьох видів ДКД). Використання виключно цих договорів призводить лише до зміни інструменту закупівлі тих ліків, які закуповувалися раніше, але за значно нижчою ціною. На перший погляд, це позитивні зміни, але вони зумовлюють короткострокове покращення. По-друге, якщо відбулися перемовини щодо ДКД, але не ухвалено рішення щодо укладення самого договору, лікарський засіб не потрапляє в перелік. Причини цього можуть бути різними, зокрема і стосовно недостатнього фінансування для покриття всіх витрат на закупівлі ліків, щодо яких були успішні перемовини.

По-третє, це валютні ризики. Українське законодавство щодо ДКД побудоване таким чином, що якщо стороною договору є нерезидент, ціна все ж фіксується в національній валюті (гривні). Навіть якщо оплата відбувається у валюті, але за курсом Національного банку України до гривні. Якщо ДКД укладається на 3 роки, враховуючи війну в країні, нестабільність економіки, всі ризики повністю лягають на виробника.

По-четверте, це можливість відмовитися від договору/частини договору з боку МЗУ. У разі відсутності або припинення бюджетного фінансування МЗУ не несе майнової та фінансової відповідальності.

По-п’яте, це організація діяльності робочої групи ДКД, а саме відсутність чітких критеріїв для ухвалення рішень та можливості у заявника висловити свою думку під час ухвалення рішень робочою групою.

Шляхами вирішення вказаних проблем є наступні:

1. Ухвалення рішень переговорної групи та робочої групи МОЗ з ДКД більшістю голосів від їх складу.

2. Ухвалення рішень робочої групи з ДКД щодо застосування/незастосування цієї процедури з пропозиціями для МОЗ протягом 30 календарних днів з дати оприлюднення висновку ОМТ щодо відповідного лікарського засобу.

3. Доведення до відома заявника або постачальника рішення робочої групи МОЗ з ДКД та рішення МОЗ щодо ДКД протягом 5 календарних днів (якщо вирішується питання за вже укладеними ДКД).

4. Розробка критеріїв ухвалення рішень.

5. Закріплення протоколу з фіксацією основних узгоджених умов ДКД.

6. Запрошення представника переговорної групи та заявника, які також брали участь у переговорах, на засідання робочої групи з ДКД стосовно укладення/неукладення договору.

7. Право постачальника під час виконання ДКД звертатися до МОЗ та/або МЗУ стосовно надання інформації, пов’язаної зі збором заявок, потребою, розподілом та/або залишками ліків, чи іншої інформації, яка буде необхідна постачальнику для виконання такого договору.

Володимир Редько, виконавчий директор «Асоціації виробників інноваційних ліків», зауважив, що попри запровадження механізму ДКД, державної ОМТ доступ пацієнтів до інноваційних ліків не покращився. За його словами, на сьогодні лише 2 укладених ДКД безпосередньо стосуються доступу до нових ліків, які раніше не закуповувалися. Це вкрай мало, тому у 2024 р. цей процес має активізуватися.

В. Редько повідомив про деякі критичні проблеми з боку виробників ліків, зокрема такі:

1. Звіти ОМТ не беруться до уваги при ухваленні рішення щодо закупівель ліків.

2. Дуже часто результати ОМТ підлягають критиці з боку МОЗ або взагалі ігноруються.

3. Процес перемовин та ухвалення рішень усе ще не є достатньо прозорим.

4. Відповідальність за недосягнення угоди покладається на виробника.

5. За наявності позитивного висновку ОМТ лікарський засіб не рекомендується до укладення ДКД.

6. Закритість інформації про бюджет ДКД тощо.

На його думку, для вирішення цих питань необхідно проводити конструктивний діалог між сторонами для збільшення таких сучасних інструментів, як ДКД. Адже їх метою є покращення доступу пацієнтів до інноваційних ліків.

У рамках Форуму також обговорювалися такі теми:

• розбудова мережі орфанних центрів в Україні за європейським зразком,
• приєднання системи Orphanet до системи eHealth,
• єдиний простір для лікарів та пацієнтів з рідкісними захворюваннями в Україні та європейських країнах.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!