Хто головний у R&D?

Фармацевтична галузь уже деякий час переживає період підйому R&D-активності. Не секрет, що розробка нових ліків має високий ступінь ризику, далеко не всім кандидатам у препарати вдається дійти до фінальної точки у вигляді виходу на ринок, але цей процес є життєво важливим для фармкомпаній. Що відбувається у сфері досліджень і розробок нових лікарських засобів, які компанії мають найбільші R&D-портфелі, які терапевтичні сфери привертають найбільше уваги, які тенденції матимуть довго­строковий вплив? Пропонуємо розібратися з цими питаннями в цій публікації, в основу якої ліг новий випуск щорічного звіту «Pharma R&D Annual Review 2024» аналітичної компанії Citeline.

Загальний обсяг R&D

З року в рік кількість кандидатів у препарати постійно збільшується (рис. 1). За даними компанії Citeline, станом на початок 2024 р. загальна кількість ліків, що перебуває на різних стадіях R&D — від доклінічної стадії до виходу на ринок, становить 22,8 тис., що на 7,2% більше порівняно з попереднім роком. Препарати, які вже наявні на ринку, але стосовно яких проводяться дослідження щодо розширення показань до застосування, теж враховуються.

Рис. 1. Загальна кількість кандидатів у препарати, що знаходяться в R&D

Найбільші гравці

Рейтинг фармкомпаній за кількістю кандидатів у препарати очолює компанія Roche (таблиця). 2-ге місце цього року посідає Pfizer, чий портфель R&D збільшився на 20% порівняно з 2023 р. Це може бути пов’язано із завершенням придбання біотехнологічної компанії Seagen. AstraZene­ca піднялася із 7-го на 3-тє місце. На рахунку компанії теж є поглинання (Neogene Therapeutics і CinCor Pharma). За рівнем приросту R&D-портфелю особливо відмітилися китайські гравці Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals та Shanghai Fosun Pharmaceutical. Кількість кандидатів у лікарські засоби у 2024 р. порівняно з попереднім роком у цих компаніях збільшилася на 39 і 41% відповідно.

У таблиці наведено фармацевтичні компанії, які мають багато проєктів досліджень та розробок. Здебільшого, вони виявляють інтерес до широкого спектру терапевтичних напрямків, хоча в деяких компаніях прослідковується явне тяжіння до однієї сфери, тоді як інтерес до інших вимірюється однозначними цифрами. Однак топ-10 компаній за кількістю кандидатів у препарати формують лише 4,4% всіх активних розробок. Основна частина «айсбергу» криється в його нижній частині. Левову частку усіх розробок формують компанії, які мають 1–2 препарати в R&D. Станом на початок 2024 р. налічується 931 фармкомпанія з 2 кандидатами у лікарські засоби в розробці та 2,2 тис. з 1 препаратом у R&D. Ці поодинокі проєкти формують основний пул досліджень і розробок ліків.

Географічний розподіл

Пальма першості за кількістю компаній, що працюють у R&D-сегменті, все ще належить США, а 2-ге місце посідає Європа, однак у географічному розподілі прослідковуються помітні зміни, зокрема — активний розвиток китайського ринку. Якщо у 2023 р. 43% усіх компаній, що займалися R&D-препаратами, мали штаб-квартиру в США, то у 2024 р. цей показник скоротився до 39%. Тим часом відсоток компаній, що базуються в Китаї, підвищився з 13 до 16% (рис. 2).

Рис. 2. Розподіл R&D-компаній за країною/регіоном розташування штаб-квартири, 2023 та 2024 рр.

Подібні тенденції прослідковуються і стосовно того, де безпосередньо проводяться R&D. У 2024 р. науково-дослідна діяльність 49,1% усіх кандидатів у лікарські засоби проводиться в США, тоді як торік цей показник становив 51,1%. Китай збільшив свою частку з 23,6 до 26,7%.

Станом на січень 2024 р. в США мають штаб-квартири 2,6 тис. компаній, які займаються дослідженнями і розробкою препаратів. Найбільші R&D-портфелі при цьому мають Pfizer, Johnson & Johnson, Eli Lilly, Merck & Co., AbbVie.

У Китаї розташовано 1,3 тис. фармкомпаній з активними R&D-проєктами. Топ-5 найбільших за цим показником компаній формують Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals, Sino Biopharmaceutical, Shanghai Fosun Pharmaceutical, CSPC Pharma­ceutical Group та BeiGene.

У Великій Британії працює 321 компанія, що займається розробкою ліків. До найбільших із них належать AstraZeneca, GlaxoSmithKline, Mundipharma International, Hikma Pharmaceuticals та Albumedix.

У Німеччині розташовані штаб-квартири 143 фармкомпаній, що проводять R&D. Серед них виділяються Boehringer Ingelheim, Bayer, BioNTech, Evoteс та Merck KGaA.

Станом на січень 2024 р. в Японії налічується 184 розробники ліків зі штаб-квартирою в «країні вранішнього сонця». Топ-5 формують Takeda, Astellas Pharma, Eisai, Daiichi Sankyo та Ono Pharmaceutical.

В Індії зафіксовано 120 фармацевтичних компаній з R&D-розробками. Найбільші з них — Dr. Reddy’s Laboratories, Lupin, Sun Pharmaceutical Industries, Serum Institute of India, Zydus Lifesciences.

Терапевтичні сфери

Найбільша кількість кандидатів у препарати в R&D припадає на онкологію (рис. 3). У цій сфері станом на початок 2024 р. сконцентровано 9,1 проєктів, що на 7,8% більше порівняно з 2023 р. За кількістю кандидатів у ліки для терапії онкологічних захворювань лідирують такі підгрупи, як рак молочної залози, недрібноклітинний рак легень, колоректальний рак, онкопатологія підшлункової залози та яєчників. 2-ге місце за кількістю розробок посідають біотехнологічні препарати. Ця сфера теж налічує 9,1 тис. кандидатів, що на 8,4% більше порівняно з попереднім роком. 3-тє місце посідають лікарські засоби зі сфери неврології. Наразі вона налічує 3,7 тис. проєктів. Серед неврологічних препаратів найбільша кількість проєктів припадає на хворобу Альцгеймера.

Рис. 3. Топ-5 R&D за терапевтичними сферами, 2023 та 2024 рр.

Важливий тренд, який останніми роками активно розвивався, але наразі, схоже, досяг піку — збільшення частки біотехнологічних ліків.

Одним з основних драйверів розвитку R&D-препаратів залишається генна та клітинна терапія. Хоча загальна кількість кандидатів у лікарські засоби протягом останніх 3 років зростає, темпи приросту вже не такі високі, як раніше.

«Генна терапія» охоплює безліч різних технологій, основ­на відмінність яких полягає в тому, як відбувається зміна генів у клітинах людини. Найпоширенішим методом є генна терапія векторами, зокрема використання аденоасоційованих вірусних векторів. Типи клітин, що використовуються для клітинної терапії, значно різноманітніші. Найпопулярнішим методом є застосування Т-лімфоцитів.

У дослідженнях і розробках препаратів також велика увага приділяється рідкісним захворюванням. Такі синдроми, можливо, не уражують багатьох пацієнтів, але для тих із них, кому не пощастило з ними зіткнутися, необхідне лікування. Успішна розробка орфанних ліків може принести компаніям великі гроші, тому низка компаній не шкодують зусиль для пошуку таких варіантів терапії. Станом на початок 2024 р. кількість кандидатів у препарати для лікування рідкісних захворювань на різних стадіях розробки сягнула 7,2 тис. (на 7,6% більше, ніж у попередньому році), що становить 31,5% від усіх розробок. Найбільша їх частка припадає на аліментарну/метаболічну сферу. Це не дивно, зважаючи на велику кількість рідкісних спадкових генетичних патологічних станів, які спричиняють порушення метаболізму. Галузь онкології посідає лише 4-те місце за кількістю розробок.

Лідерами за кількістю кандидатів у лікарські засоби для терапії рідкісних захворювань є Novartis, Pfizer та Bristol-Myers Squibb.

Підсумки

2023 р. був досить успішним з точки зору кількості активних досліджень і розробок препаратів. Слід очікувати, що 2024 р. буде не менш вдалим. Тенденція невблаганно рухається вгору.

Це може бути індикатором того, що фармацевтична індустрія продовжує зростати, так як і наявність грошей для інвестицій. Втім, R&D ліків завжди була ризикованою справою. Левова частка із наявних проєктів може зазнати невдачі. Тим не менш, зважаючи, що рано чи пізно наявні активи втрачатимуть патентний захист, науково-дослідна діяльність (або придбання перспективних активів) є життєво необхідним для розвитку компаній.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!