Нова таргетна генна терапія може сприяти регресу неврологічних захворювань

Дослідники розробили нову генну терапію, яка може допомогти в лікуванні дітей з невиліковними генетичними і нейродегенеративними хворобами.

Дослідницька група із США створила новий таргетний метод генної терапії, який може допомогти дітям з рідкісним генетичним захворюванням, яке називається дефіцит декарбоксилази ароматичних L-амінокислот (aromatic L-amino acid decarboxylase — AADC). Патологія характеризується недостатнім синтезом дофаміну й серотоніну та викликає серйозні фізичні вади і порушення розвитку.

Дослідження, проведене вченими з Університету штату Огайо (Ohio State University), США, включало цілеспрямовану доставку генної терапії в середній мозок 7 дітям віком 4–9 років. Під час операції лікарі ввели доброякісний вірус, запрограмований певною ДНК, у точно визначені ділянки мозку. Інфузія доставлялася дуже повільно, оскільки хірурги контролювали, як вона поширюється в головному мозку, використовуючи магнітно-резонансну томографію в реальному часі.

Така терапія призвела до значного зменшення вираженості симптомів, поліпшення рухової функції і якості життя дітей. Команда вчених також виявила, що напади, пов’язані з дефіцитом AADC, які називають окулогірними кризами, були першим симптомом, який зник після операції генної терапії.

«У наступні місяці багато пацієнтів відчувають поліпшення, яке змінює життя. Діти не тільки починають сміятися і у них поліпшується настрій, але багато хто може почати говорити і навіть ходити», — додав співавтор дослідження, доктор Крістоф Банкевіч (Krystof Bankiewicz).

Наразі проводяться клінічні випробування для тестування цієї процедури в інших людей, що живуть з розумовими і невиліковними неврологічними захворюваннями. За словами К. Банкевіча, ця нова терапія може змінити лікування дефіциту AADC у майбутньому. Команда вчених також вважає, що цей метод генної терапії може бути використаний для лікування інших генетичних порушень, а також загальних нейродегенеративних захворювань, таких як хвороби Паркінсона і  Альцгеймера.

За матеріалами www.europeanpharmaceuticalreview.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!