Головне в діяльності ЕМА у 2023 р.

У 2023 р. Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) рекомендувало 77 лікарських засобів для отримання дозволу на маркетинг. З них 39 містили нову діючу речовину, яка раніше ніколи не була дозволена в Європейському Союзі (ЄС). Серед них — низка ліків, які виділяються своїм внеском у задоволення потреб громадської охорони здоров’я або інноваціями, які вони представляють (таблиця).

Зокрема, ЕМА рекомендувало дві вакцини для захисту від захворювань нижніх дихальних шляхів, спричинених респіраторно-синцитіальним вірусом, і перший лікарський засіб передової терапії з використанням новаторської технології редагування генів, відомої як CRISPR/Cas9, для лікування двох рідкісних захворювань крові. EMA також ухвалено два позитивні висновки щодо ліків для використання в країнах за межами ЄС.

Через схему Пріоритетних лікарських засобів (PRIME), за допомогою якої EMA забезпечує ранню та розширену наукову й регуляторну підтримку для перспективних лікарських засобів, які потенційно можуть задовольнити незадоволені медичні потреби, схвалено наступні ліки:

• Elrexfio (елранатамаб, «Pfizer Europe MA EEIG») для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи — рідкісного раку кісткового мозку, який уражує плазматичні клітини, тип білих кров’яних клітин, які виробляють антитіла;
• Talvey (талкветамаб, «Janssen-Cilag International») для лікування дорослих пацієнтів із рецидивною та резистентною множинною мієломою;
• Casgevy (exagamglogene autotemcel, біотехнологічна компанія «Vertex», США) — перший лікарський засіб, що використовує CRISPR/Cas9, — нову технологію редагування генів; він показаний для лікування трансфузійнозалежної бета-таласемії та тяжкої серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років, для яких доречна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин, а відповідний донор недоступний; він також належить до засобів передової терапії (ATMP).

Процедуру прискореної оцінки пройшли препарат талкветамабу та дві вакцини:

• Arexvy (рекомбінантна, з ад’ювантом, «GlaxoSmithKline Biologicals S.A.») — для активної імунізації від захворювань нижніх дихальних шляхів, викликаних респіраторно-синцитіальним вірусом, у дорослих віком від 60 років;
• Abrysvo (Pfizer Europe), двовалентна рекомбінантна для захисту немовлят і осіб похилого віку від захворювань нижніх дихальних шляхів, спричинених респіраторно-синцитіальним вірусом.

Нові активні інгредієнти у складі схвалених лікарських засобів призначені для застосування в:

• онкології (13);
• неврології (8);
• дерматології (3);
• гематології (3);
• вакцинопрофілактиці (3);
• гастроентерології (2);
• ендокринології (2);
• діагностиці (2);
• кардіології (1);
• інфектології (1);
• пульмонології/алергології (1).

На препарат Loargys (пегзиларгіназа, «Immedica Pharma AB») отримано позитивний висновок за виняткових обставин для лікування гіпераргінінемії, рідкісного захворювання з неврологічними клінічними ознаками, зокрема спастичністю, атаксією, гіперрефлексією, порушенням координації та судомами. Цей регуляторний шлях дозволяє пацієнтам отримати доступ до лікарських засобів, які не можуть бути затверджені згідно зі стандартним дозволом, оскільки вичерпні дані не можуть бути отримані. Ці лікарські засоби підлягають контролю та певним зобов’язанням після реєстрації.

Одним із пріоритетних завдань ЕМА є забезпечення наступності у клінічних випробуваннях, виробництві та застосуванні ліків. Дотримання стандартів ЄС має відбуватися незалежно від того, де проводяться клінічні випробування або відбувається виготовлення. Тому у грудні EMA рекомендувала призупинення дозволів на маркетинг понад 350 генеричних ліків, протестованих на біоеквівалентність компанією «Synapse Labs Pvt.», контрактною дослідницькою організацією, розташованою в Пуні, Індія. Ще для близько 35 лікарських засобів було доступно достатньо підтверджувальних даних для демонстрації біоеквівалентності; це означає, що дозволи на маркетинг цих лікарських засобів будуть збережені, а поточні дозволи можуть продовжуватися.

Однак для інших понад 350 лікарських засобів були відсутні або недостатні дані для підтвердження біоеквівалентності, і тому Комітет з лікарських засобів для застосування у людини ЕМА (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) рекомендував призупинити їх дозволи на маркетинг.

За матеріалами www.ema.europa.eu

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!