FDA схвалило перший генний препарат для лікування пацієнтів з раком сечового міхура

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) 16 грудня повідомило про схвалення Adstiladrin (надофараген фіраденовек-vncg), генної терапії на основі аденовірусного вектора, який не реплікується (не може розмножуватися в клітинах людини), для лікування дорослих пацієнтів з м’язово-неінвазивним раком сечового міхура (МНІРСМ) високого ризику у вигляді карциноми in situ з папілярним компонентом або без нього за відсутності реакції на БЦЖ (бацила Кальмета — Герена, фр.: Bacillus Calmette — Guérin — BCG).

«Це схвалення надає медичним працівникам інноваційний варіант лікування пацієнтів з неінвазивним раком сечового міхура високого ризику, який не реагує на терапію БЦЖ», — зазначив Пітер Маркс (Peter Marks), директор Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів (Center for Biologics Evaluation and Research) FDA.

МНІРСМ пов’язаний з високою частотою рецидивів (від 30 до 80%) і ризиком прогресування до інвазивного та метастатичного раку. Більшість нещодавно діагностованих випадків раку сечового міхура (75–80%) класифікуються як МНІРСМ. Лікування зазвичай передбачає видалення пухлини та використання БЦЖ, щоб знизити ризик рецидиву. Існує небагато ефективних варіантів лікування пацієнтів, у яких розвивається хвороба, яка не реагує на БЦЖ.

Безпеку та ефективність препарату надофарагену оцінювали в багатоцентровому клінічному дослідженні, яке включало 157 пацієнтів з МНІРСМ, який не реагував на БЦЖ, у 98 з яких відмічали карциному in situ, що не реагувала на БЦЖ. Хворі отримували лікарський засіб один раз на 3 міс протягом 12 міс або до появи неприйнятної токсичності терапії чи рецидиву. Загалом 51% зареєстрованих пацієнтів, які застосовували терапію надофарагеном, досягли повної відповіді (зникнення всіх ознак раку, що підтверджено цистоскопією, біопсією тканини та сечі). Середня тривалість відповіді становила 9,7 міс. 46% хворих, які відповіли, зберігали повну відповідь протягом принаймні 1 року.

Надофараген вводять один раз на 3 міс у сечовий міхур через сечовий катетер. Найбільш поширеними побічними реакціями, пов’язаними з препаратом, були виділення із сечового міхура, втома, спазм, позиви до сечовипускання, гематурія (наявність крові в сечі), озноб, лихоманка та болісне сечовипускання. Заявка компанії «Ferring Pharmaceuticals A/S» на надофараген отримала статус «Пріоритетний розгляд», а також «Проривна терапія» та «Прискорена процедура».

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!