Лікування орфанних захворювань в Україні на прикладі СМА: заклик пацієнтів до держави виконувати свої зобов’язання

23 лютого 2020 р. у пресцентрі інформаційного агентства «Інтерфакс-Україна» відбулася пресконференція на тему «Актуальні питання лікування орфанних захворювань в Україні на прикладі спінальної м’язової атрофії». Захід приурочено до Міжнародного дня рідкісних захворювань, який відзначають 28 лютого у понад 100 країнах, у тому числі в Україні, для привернення уваги громадськості до проблем людей з рідкісними захворюваннями та підвищення обізнаності про ці хвороби. Групи пацієнтів з орфанними нозологіями нечисленні, тому про їхні потреби часто забувають. Однак вони потребують сучасного лікування, яке наразі існує для пацієнтів з деякими рідкісними захворюваннями. Інноваційне лікування дороговартісне, тому звичайна українська сім’я самостійно впоратися з таким фінансовим навантаженням не може. Відтак необхідно кардинально змінювати підхід до лікування та ставлення до пацієнтів з рідкісними захворюваннями. Організатором заходу виступив Харківський благодійний фонд «Діти зі спінальною м’язовою атрофією».

Розпочав пресконференцію Віталій Матюшенко, керівник благодійного фонду «Діти зі спінальною м’язовою атрофією», який на прикладі пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією (СМА) розповів про ситуацію з доступом до лікування українських пацієнтів та наголосив на необхідності підтримки з боку держави для забезпечення інноваційними ліками для своєчасної та ефективної терапії.

СМА — це рідкісне генетичне захворювання, яке уражує одного з 10 тис. новонароджених, а кожен 40-й житель є носієм гена, що викликає спінальну м’язову атрофію, незважаючи на стать, національність і вік. В Україні наразі налічується близько 200–250 пацієнтів із СМА. Це хворі, які зареєстровані у Харківському благодійному фонді «Діти зі спінальною м’язовою атрофією». Говорити про достовірну кількість таких пацієнтів в Україні неможливо, тому що держава досі не створила реєстр орфанних захворювань.

«Хотілося б почати з цінності людського життя в Україні. У період пандемії, який триває вже більше року, ми побачили таку викривлену модель СМА у всьому суспільстві. Коли протягом 16 років, скільки існує наш фонд, ми весь час говорили із високих трибун, різних майданчиків із чиновниками, медиками про те, що пацієнти негайно потребують дихального обладнання, кисню, ліків, і все це для персонального використання — нас не чули. Суспільству було важко уявити собі, що це за тягар, чому існують такі потреби у цих пацієнтів. І ось на прикладі усього світу людство, суспільство побачило, що таке не мати вчасно кисню, дихальне обладнання, лікування. Ми всі бачимо, як це відбувається в нашій країні. Ми запрошували на цю зустріч представників Міністерства охорони здоров’я. Не тих, хто формує якісь технічні документи, а саме керівників, що визначають політику держави в охороні здоров’я. Жоден із них не прийшов, на запрошення не відповів. Тому ми можемо в черговий раз констатувати, як у нашій країні відбувається комунікація пацієнтів з тими, хто повинен опікуватися здоров’ям населення, здоров’ям своїх громадян», — наголосив В. Матюшенко.

Також спікер звернув увагу на використання чиновниками такого терміна, як «медичне сортування»: «Я хочу зазначити, що суть цього терміна виписана для медицини катастроф. Саме у критичних ситуаціях використовується таке сортування, коли обирають, кому надати лікування у першу чергу, а кому ні. Наразі ж у суспільстві немає такої критичної ситуації. Тому це лише привід відмовити, сказавши, що за ті великі кошти, які необхідно витратити із державного бюджету на лікування пацієнтів із СМА, ми краще полікуємо багатьох інших».

Крім того, керівник благодійного фонду «Діти зі спінальною м’язовою атрофією» вказав на те, що в Україні існує не проблема доступу до коштів, а проблема доступу до основного розпорядника державних коштів, а також органу, який керує формуванням політики у сфері охорони здоров’я.

«Усі технічні моменти, усі елементи, які супроводжують доступ до лікування, вже вирішені: реєстрація препаратів, аналітичні довідки, дослідження кількості пацієнтів — усе це надано і проговорено. Ще 29 грудня 2020 р. у Міністерстві охорони здоров’я України відбулося засідання постійної робочої групи, яка включає лікарські засоби до переліку, що фінансуються за кошти бюджету. Прогнозовано, але лікарські засоби для пацієнтів з СМА не були включені до номенклатури, хоча дорожню карту ми створили», — підкреслив він.

Про тягар СМА в Україні та світі розповіла Світлана Соловйова, менеджер напрямку рідкісних захворювань компанії «Рош» в Україні, Білорусі, Молдові, Казахстані та Середній Азії. У своїй доповіді спікер представила результати дослідження «Аналіз витрат ресурсів охорони здоров’я на лікування та догляд за пацієнтами дитячого віку з СМА типу І–ІІІ», яке було проведено компанією «Рош» та Академією оцінки технологій охорони здоров’я України. «До аналізу ми включали прямі медичні та немедичні витрати, а також спробували оцінити непрямі витрати. Із прямих медичних витрат, які вдалося включити, це, наприклад, діагностичні процедури, консультації фахівців, підтримувальний догляд (тобто вся апаратна частина, респіраторна підтримка, штучне харчування і т.ін.). Окрім цього, було прораховано немедичні прямі витрати: багатофункціональні ліжка, коляски або візки, що використовують ці пацієнти. У розвинутих країнах такі прямі немедичні витрати прораховують більш детально. Крім того, у країнах Європи спектр прямих немедичних витрат більш широкий. Наприклад, вони включають асистентів, що супроводжують дітей до школи, до різних закладів. Тож, порівнювати цифри України та розвинутих країн трохи складно. Хочу зауважити, що до прямих медичних витрат ми не включали медикаментозне етіопатогенетичне лікування, тому що наразі в Україні воно не використовується (ні за кошти держави, ні за кошти сімей)», — зазначила С. Соловйова.

За словами спікера, у ході дослідження було встановлено, що прямі медичні та немедичні витрати на перший рік життя пацієнта із СМА І типу становлять близько 900 тис. грн. Для пацієнтів із СМА ІІ та ІІІ типу такі витрати також є досить великими.

Якщо розрахувати курс лікування СМА І типу на 10 років, то в місяць сім’ї потрібно буде близько 70 тис. грн.

«Також ми порахували в цілому все навантаження хвороби, зробили такий горизонт розрахунків без урахування виживаності. Ви знаєте, що СМА І типу — це хвороба, яка загрожує життю, і діти, які не отримують лікування та достатньої підтримки, гинуть, не доживаючи до 2 років. На жаль. Однак у нас є діти, які живуть довше, завдяки апаратній та іншій підтримці. Якщо не брати до уваги виживаність цих пацієнтів, то вартість курсу лікування тривалістю в 10 років становить майже 9 млн грн. Це дуже великі цифри», — відмітила доповідач.

Щодо показників інших країн, то С. Соловйова зазначила, що у Німеччині загальна сума на лікування пацієнтів із СМА І типу становить 107 тис. євро на рік, з СМА ІІ типу — 90 тис. євро на рік та з СМА ІІІ типу — 52 тис. євро на рік. В Іспанії середні щорічні витрати на такого пацієнта сягають близько 33 тис. євро на рік, з яких прямі медичні витрати становлять близько 30%, а непрямі займають більшу частину, як і в Україні, це приблизно 67%.

СМА також пов’язана із соціальними втратами. Адже батьки пацієнтів із цією патологією можуть втратити роботу через те, що їм необхідно регулярно доглядати за дитиною. Наприклад, дослідження, проведені в Європі, показали, що особи, які здійснюють догляд за пацієнтами з СМА, витрачають більше 8 год на добу.

Зі свого боку, мати дитини з СМА Олена Цань розповіла про проблеми сім’ї, в якій виховують дитину з орфанним захворюванням та поділилася своєю історією лікування СМА. «Дійсно, життя в родині, де виховується дитина з СМА, це щось надзвичайне. Це неможливо порівняти, напевно, із жодним випробуванням, яке можна було собі уявити. У нашій родині виховується дитина, якій уже майже 8 років, зі встановленим діагнозом СМА (перехідний тип між І та ІІ). Усі ті витрати, які сьогодні були озвучені (у першу чергу на апарати респіраторної підтримки), стали навантаженням на нашу сім’ю. Незважаючи на те, що в Україні існує ряд законів, зокрема закон про паліативну допомогу, в якому мова йде про забезпечення таких пацієнтів необхідною респіраторною підтримкою та всіма необхідними апаратами. На жаль, поки що в Україні ці механізми не працюють, і всі витрати сім’я мусить брати на себе.Усі апарати, які необхідні були для підтримки нашої дитини, ми мусили придбати за власні кошти (за допомогою сім’ї, друзів, благодійних фондів і т.д.). Непрямі витрати ми також брали на себе. Ви знаєте, що соціальний захист передбачає такі засоби реабілітації, як коляски. Однак усе, що прописано у законодавстві щодо соціального захисту, є досить умовним та не має на меті брати до уваги особливості різних нозологій, абсолютно не є адаптованим до потреб пацієнтів із СМА. Тому коляски та більшість засобів технічної реабілітації ми мусили придбати самостійно. Переважно це закордонні виробники. Тому що в Україні немає, на жаль, тих засобів реабілітації, яких потребують саме пацієнти з СМА.

Щодо нематеріальних витрат та соціально-психологічного навантаження, це взагалі окрема історія. У нас у фонді ще немає таких досліджень, але я спостерігаю закономірність, що найлегше тим родинам, у яких є медичні працівники. Існує декілька прикладів, коли найважчі діти з СМА, яким було винесено вирок прожити максимум 2 роки, живуть вже більше 10 років. На мою думку, це вдається саме тому, що у цих сім’ях є батьки з вищою медичною освітою, які самотужки можуть надавати висококваліфіковану медичну допомогу в домашніх умовах. Є велика кількість прикладів, коли діти зі схожим станом дуже рано йдуть із цього світу, тому що батьки не в змозі надати їм таку допомогу, а з боку держави допомога не надходить.

Щодо втраченої роботи, то я в минулому лікар-педіатр. Тим не менш я маю можливість доглядати за своєю дитиною 24 год всі 366 днів у році. Розмови про допомогу зі сторони, роботу асистентів — поки ми тільки мріємо про це. Наразі існує дуже велика кількість бар’єрів, які ми мусимо подолати», — наголосила О. Цань.

Також спікер зазначила, що нині багато пацієнтів із СМА використовують програму лікування «зі співчуття», яку реалізують фармацевтичні компанії, проте побоюються її завершення.

«Найскладніше — переживати той факт, що в Україні вже зареєстровані 2 препарати, знати, що вони вже є, що ми нарешті їх дочекалися, але не маємо доступу до лікування. Ми дуже чекаємо від МОЗ активних дій у цьому напрямку. Наша дитина має доступ до цього препарату, тому втратити цей доступ, втратити надію на життя — це дуже страшно», — підкреслила О. Цань.

Пресслужба «Щотижневика АПТЕКА»

Цікава інформація для Вас:

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті