Польша применит новые подходы к ОМТ при редких заболеваниях

План разделен на 6 направлений, по которым в общей сложности поставлено более 30 задач. Основные направления:

• создание экспертных центров по специфическим редким заболеваниям — около 2,5 млн злотых (16,6 млн грн);
• улучшение диагностики за счет повышения доступности генетических тестов — около 74 млн злотых (492 млн грн);
• доступ к лекарствам (при объявлении плана Минздрав сообщил о дополнительных 700 млн злотых (4,5 млрд грн) на инновационные технологии лечения (очевидно, это касается не только редких заболеваний);
• создание реестра редких заболеваний — 25,9 млн злотых;
• создание паспорта пациента с редким заболеванием — 16 млн злотых;
• запуск научно-информационной платформы «Редкие заболевания» (Choroby rzadkie) — 10 млн злотых.

Для реализации программы правительство выделило в общей сложности 128,9 млн злотых (856 млн грн) и дополнительно 700 млн злотых на инновационные технологии лечения.

В постановлении Совета министров от 24 августа 2021 г. № 110, опубликованном 27 сентября в «Monitor Polski», указывается, в частности, что орфанными считаются препараты, предназначенные для лечения лиц с заболеваниями, отмечаемыми с частотой менее 5 на 10 000 человек населения. Эти препараты на основании отдельных нормативных актов и административных решений, по запросу ответственного лица, могут подлежать коммерческой защите на территории Европейского Союза путем предоставления им статуса орфанных на срок 10 лет. Согласно отчету ORPHANET, по состоянию на начало 2020 г. в Евросоюзе было зарегистрировано 105 препаратов для лечения пациентов с редкими заболеваниями со статусом орфанных и 236 — без него, из которых 21 и 102 соответственно реимбурсируют в Республике Польша. Суммарно 341 лекарственное средство зарегистрировано для лечения пациентов с редкими заболеваниями, из них в Республике Польша возмещают 123. Среднее количество компенсированных лекарств, разрешенных к применению в странах Европейского Союза согласно EURORDIS (организации пациентов с редкими заболеваниями в Европе) — 251.

Решение трудностей с оценкой медицинских технологий (ОМТ)

Разработчики Плана в комментариях к нему подчеркнули трудности с надежной оценкой стоимости дополнительных лет жизни с поправкой на качество (quality-adjusted life year — QALY), в особенности для первого в своем роде из получивших регуляторное одобрение. Для этой цели используют экономическое моделирование — вторичное исследование, надежность которого зависит от первичных данных, то есть результатов клинических исследований и критериев, необходимых для параметризации модели (ограниченность этих данных во многом связана с небольшим количеством пациентов, у которых удалось получить качественную информацию).

При этом стоимость QALY часто во много раз превышает установленный порог рентабельности — трехкратную величину валового внутреннего продукта на душу населения (ст. 12 (13) закона о возмещении расходов (ustawy o refundacji)). Высокие значения QALY, тем не менее, не исключают положительного решения органа о возмещении, которое в таком случае не учитывает критерий экономической эффективности. В то же время величина порога рентабельности, специально установленная для орфанных препаратов, позволит правильно интерпретировать стоимость QALY, а не игнорировать ее в процессе реимбурсации.

Многокритериальный анализ решений

Особый подход, все более широко используемый в ходе ОМТ при редких заболеваниях, — многокритериальный анализ решений (multi-criteria decision analysis — MCDA). Благодаря возможности агрегирования информации по многим аспектам, он может поддерживать все­стороннюю оценку, — отмечено в обосновании. MCDA позволяет разложить процесс принятия решений относительно реимбурсации (не разрешения на маркетинг) на отдельные компоненты для определения их значимости. Разработчики плана проанализировали опыт внедрения MCDA в других странах, выделив два базовых подхода применительно к орфанным препаратам:

1) Шотландия: подача стандартного требования о возмещении, затем, в случае отрицательной рекомендации Шотландского консорциума лекарственных средств (Scottish Medicines Consortium), а также в случае превышения порога рентабельности в экономическом анализе, выводы делают по дополнительным критериям, в том числе, прибегая к более высокому пороговому значению стоимости QALY в случае редких заболеваний (и еще более редких заболеваний, для которых есть отдельная процедура);

2) Болгария, Румыния, Италия (Ломбардия, экспериментальная схема), Англия, Новая Зеландия (завершена пилотная программа), Австралия: оценка возможности возмещения сразу с точки зрения дополнительных критериев, используемых при редких заболеваниях, вместо традиционного заявления о возмещении.

MCDA применяют как дополнение к классической ОМТ в оценке лекарств, медицинских изделий и диетических добавок, используемых при редких заболеваниях. Так, если рентабельность технологии не продемонстрирована в классической ОМТ, можно использовать результаты MCDA для дополнения и расширения контекста оценки (помимо измерения эффективности и затрат в стандартном экономическом анализе).

AOTMiT может создать основу для MCDA и давать рекомендации (с соответствующими изменениями в руководствах по ОМТ). Существенным элементом является разработка модели предпочтений применительно к редким и ультра­редким заболеваниям, с соответствующими критериями, уровнями их реализации и значимости. С этой целью AOTMiT следует пригласить к сотрудничеству академические центры, которые зай­мутся изучением предпочтений. Они будут нести ответственность за методологию, особенно выбор методов и способа агрегирования данных о предпочтениях. Благодаря проекту можно было бы создать список критериев и уровней их выполнения с коррекцией в зависимости от значимости.

На следующих этапах AOTMiT может решить, как будут использоваться результаты исследований предпочтений (например сравнение новых технологий с уже возмещенными в контексте критериев MCDA; в качестве альтернативы значение QALY масштабируется, чтобы учесть не только продолжительность жизни и ее качество, но и выгоды, выраженные изменениями в других критериях. По результатам разработанной AOTMiT методики владельцы разрешений на маркетинг смогут представить данные, относящиеся к предмету их заявки. Описанные наработки под руководством министра здравоохранения следует до 30 июня 2023 r. отразить в виде изменений в законе о реимбурсации. Это повлечет необходимость замены приказа министра от 8 января 2021 г. «О минимальных требованиях, которым должен соответствовать анализ, изложенный в заявках на реимбурсацию и установление официальной отпускной цены…».

Разделение рисков

Одним из решений по возмещению расходов, которые улучшают доступ к лекарствам, являются так называемые инструменты разделения рисков. Они предусмотрены законом о реимбурсации, и их использование поощряет Стратегическая государственная лекарственная политика на 2018–2022 гг. Так, согласно ст. 11 закона, инструменты разделения рисков могут регулировать:

1) размер дохода заявителя в зависимости от воздействия на здоровье;

2) официальную отпускную цену в связи с поставкой заявителем по сниженной цене, согласованной в ходе переговоров, лекарственных средств, пищевых продуктов для особых целей и медицинских изделий;

3) официальную отпускную цену в зависимости от объема продаж лекарственного средства, пищевых продуктов для особых целей и медицинских изделий;

4) официальную отпускную цену в зависимости от компенсации части реимбурсируемой суммы органу, уполномоченному возмещать стоимость из государственных средств;

5) установление других условий возмещения, которые влияют на повышение доступности гарантированных льгот или снижение их стоимости.

Потребность в разработке и распространении инструментов распределения рисков при редких заболеваниях возникает вследствие появления новых препаратов, которые существенно влияют на бюджет плательщика. Соответствующие законодательно-нормативные изменения следует разработать до 30 июня 2023 г.

Сострадательное использование и программы раннего доступа

Помимо все еще небольшого количества реимбурсируемых лекарств, разрешенных для использования при редких заболеваниях, по-прежнему существует неудовлетворенная потребность в:

а) использовании исследуемых препаратов до их официального утверждения EMA — сострадательное использование (compassionate use — CU);

б) доступе к лекарствам с момента регистрации до реимбурсации на систематической основе — программы раннего доступа (early access programs — EAP).

Так, применение препаратов в рамках CU регулируется на уровне Европейского Союза Регламентом № 726/2004 Европейского парламента и Совета от 31 марта 2004 г. Правовые положения и их детали должны быть разработаны на национальном уровне. Но только те препараты, на которые поданы заявки в рамках централизованной процедуры, могут быть предоставлены на условиях CU, что подразумевает необходимость сотрудничества с Европейским агентством по лекарственным средствам.

В большинстве стран решения принимаются в соответствии с французской системой, применяемой с 1994 г., на основе временного разрешения на маркетинг. Претенденты на групповые программы CU должны предоставить соответствующую документацию во Французское агентство по лекарственным средствам (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé — ANSM) с данными о целевом количестве пациентов, которым будет полезен новый препарат на основе имеющихся эпидемиологических и медицинских данных, с указанием предполагаемого количества пациентов, которые каждый год будут использовать препарат до получения разрешения на маркетинг. В большинстве стран (Германия, Австралия, США, Испания) были внедрены в основном такие групповые, а не индивидуальные решения. Важное значение имеет решение вопросов безопасности пациентов и сотрудничество с EMA и европейскими программами финансирования. При этом стоимость препарата, предоставляемого при групповом CU, обычно покрывает владелец регистрационного удостоверения. При индивидуальном решении о финансировании принимают также в индивидуальном порядке. Использование препарата в рамках CU влечет за собой обязательства по сбору данных как на уровне отдельных пациентов, так и населения. Желательно собирать эту информацию, ориентируясь на международные проекты с сохранением возможности их обобщения и обмена/сравнения между странами.

EAP должны применяться только к получившим разрешение на маркетинг лекарствам до или во время процесса подачи заявки на возмещение за счет государственных средств. Предлагается ввести положения, касающиеся процедуры отчетности, а также необходимости сбора данных о фактической эффективности лечения, что позволит собирать и использовать данные примерно таким же образом, как и при CU.

EAP и CU, которые не являются формой классической реимбурсации, в принципе должны финансироваться владельцем разрешения на маркетинг. Однако это не должно исключать возможность получения индивидуального разрешения на возмещение в соответствии с применимыми правилами или самофинансирование пациентом. Важно установить максимальный срок для решения вопросов о реализации EAP и CU, чтобы обеспечивать их достаточно быстрый запуск (например, указав 30-дневный крайний срок). Министр здравоохранения должен обеспечить разработку соответствующих нормативных актов до 31 декабря 2022 г.

Целевой импорт и финансирование

Еще одна проблема — доступ к лекарствам и продуктам питания специального назначения, поступающих на условии целевого импорта с финансированием из государственных средств по индивидуальным заявкам. В случае индивидуальной заявки пациента по препарату для амбулаторного лечения решение о финансировании за счет общественных средств принимает министр здравоохранения, который обязан запросить рекомендацию относительно конкретного случая у Агентства по оценке медицинских технологий и тарификации (Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji — AOTMiT). Если рекомендация отрицательная (это бывает часто из-за ограниченности данных), решение министра отзывают, и терапию прекращают. Чтобы лучше удовлетворить потребности пациентов с редкими заболеваниями, планом предусмотрена отмена обязательного характера рекомендации AOTMiT, чтобы министр мог продлевать решения о финансировании, а также давать новые в аналогичных случаях (равное обращение с пациентами — обеспечение равного доступа к лечению), пользуясь принципами, аналогичными применяемым к Медицинскому фонду (Funduszu Medycznym) согласно одноименному закону.

Если продукт используется при стационарном лечении (в основном это касается заменителей молока для перорального употребления), учет его стоимости следует проводить не в рамках диагностически-связанных групп, а отдельно. Соответствующие поправки в законодательно-нормативные акты необходимо принять до 30 июня 2022 г.

Не только орфанные препараты

В плане также подчеркивают важность обеспечения доступности симптоматических и поддерживающих лекарств, среди зарегистрированных показаний которых отсутствуют редкие заболевания. Это приводит к дополнительному финансовому бремени для пациентов и их семей. Так, потребности больного с редкими заболеваниями не покрываются решениями, которые повышают доступность лекарств и снижают уровень их оплаты, как в случае с пациентами в возрасте старше 75 лет или беременными. Вот почему так важно обеспечить больным доступность симптоматических и поддерживающих лекарств.

Министр здравоохранения уже имеет правовые инструменты, чтобы покрыть возмещение стоимости препарата в зависимости от показаний к применению, дозировки или способа введения, помимо указанных в Сводке характеристик продукта (Summary of product characteristics — SmPC) (ст. 40 закона о реимбурсации). Для наилучшего удовлетворения нужд пациентов необходимо ввести поправку в закон о реимбурсации с указанием «редкого заболевания» как основания для 100% возмещения. Только такой уровень реимбурсации обеспечит финансовую защищенность пациентов, которые чрезмерно отягощены расходами на поддержание здоровья. Это необходимо сделать до 30 июня 2023 г.

Благодаря внедрению Плана действий по редким заболеваниям пациенты в Польше получат шанс на более быструю диагностику и лечение, в том числе благодаря разработке новых препаратов. Как пояснил президент Агентства медицинских исследований (Agencji Badań Medycznych — ABM) Радослав Серпинский (Radosław Sierpiński), по результатам недавнего конкурса финансирование предоставлено 12 из 39 проектов на общую сумму 102 млн злотых (678 млн грн).

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!