За підсумками 2019 р. FDA схвалено 48 нових препаратів

За підсумками 2018 р. Центр з оцінки та досліджень лікарських засобів (Center for Drug Evaluation and Research – CDER) у складі Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (Food and Drug Administration – FDA) схвалив 48 нових препаратів (для порівняння, у 2018 р. таких було 59).

Поява нових препаратів часто означає нові варіанти лікування та поліпшення надання медичної допомоги для пацієнтів. Зокрема, з присвоєнням статусу Breakthrough therapy* у 2019 р. схвалено Zulresso (брексанолон) — перший лікарський засіб для лікування післяпологової депресії; Balversa (ердафітиніб) – для лікування дорослих пацієнтів з місцево-поширеним або метастатичним злоякісним новоутворенням сечового міхура за наявності генетичної зміни типу FGFR3 або FGFR2; Padcev (енфортумаб ведотін) – для лікування дорослих пацієнтів з місцево-поширеним або метастатичним раком уротелію; Enhertu (фам-трастузумаб дерукстекан-nxki) для лікування дорослих з неоперабельним або метастатичним HER2-позитивним раком молочної залози; а також деякі орфанні препарати.

Слід зазначити, що багато з лікарських засобів, що отримали допуск на ринок США у 2019 р., призначені для лікування рідкісних захворювань та отримали статус орфанного (Orphan Drug). Серед них: Cablivi (каплацизумаб) – для застосування у пацієнтів з набутою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою, це перший препарат для цільового лікування, який пригнічує тромбоутворення і значно зменшує кількість рецидивів у пацієнтів з даною патологією; Turalio (пексідартиніб) – перший схвалений FDA препарат для лікування пацієнтів з теносиновіальною гігантоклітинною пухлиною; Rozlytrek (ентректиніб) – третій схвалений препарат для лікування пухлин будь-якої локалізації з певною генетичною характеристикою (у даному випадку – фузією (злиттям) гена рецепторів нейротрофічної тирозинкінази); Adakveo (кризанлізумаб-tmca) – перший таргетний препарат для лікування серповидно-клітинної анемії як засіб, який інгібує селектин (речовина, що сприяє злипанню клітин і призводить до вазоокклюзійного кризу); Trikafta (елексакафтор/івакафтор/тезакафтор) – препарат, спрямований на причину хвороби 90% пацієнтів з муковісцидозом (препарат схвалений для пацієнтів віком від 12 років, у яких є принаймні одна мутація F508del в гені трансмембранного регулятора провідності муковісцидозу, виявлена приблизно у 90% пацієнтів з цим захворюванням); Reblozyl (люспатерцепт-aamt) для лікування анемії у дорослих пацієнтів з бета-таласемією, які потребують регулярного переливання еритроцитів (передбачається, що терапія препаратом дозволить зменшити кількість переливань крові) та ін. Слід зазначити, що Trikafta та Reblozyl отримали доступ на ринок за механізмом «Fast Track»**. Дозвіл на маркетування таким чином також отримали Oxbryta (вокселотор) – для лікування серповидно-клітинної анемії; Vyndaqel (тафамідіс меглюмін) – для лікування пацієнтів з транстиретин-амілоїдною кардіоміопатією; Vyondys 53 (голодирсен) – перший таргетний препарат для лікування міодистрофії Дюшена.

У рамках пілотної програми «Огляд онкології в реальному часі» (Real-Time Oncology Review – RTOR) схвалено перший інгібітор PIK3CA для лікування раку молочної залози – орфанний препарат Piqray (алпелісіб).

Деякі схвалені FDA препарати отримали статус «Кваліфікований продукт для (лікування) інфекційного захворювання» (Qualified Infectious Disease Product – QIDP***), зокрема Recarbrio (іміпенем, циластатин, релабактам) – антибактеріальний препарат для лікування дорослих з ускладненими інфекціями сечовивідних шляхів і ускладненими внутрішньочеревинними інфекціями; Xenleta (лефамулін) – перший у своєму класі напівсинтетичний плевромутиліновий антибіотик для лікування пневмонії; Fetroja (цефідерокол) – для лікування пацієнтів з ускладненими інфекціями сечовивідних шляхів.

За матеріалами www.fda.gov

**Fast Track застосовується до лікарських засобів, що мають потенціал для вирішення незадоволених медичних потреб.

***Позначення QIDP присвоюється антибактеріальним та протигрибковим лікарським засобам, призначеним для лікування загрозливих для життя інфекцій.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!